日本亲近相奷中文字幕,美女又黄又免费的视频,把女邻居弄到潮喷的性经历,亚洲国产av片在线狼人

復旦大學附屬兒科醫(yī)院 開出國內首張脊髓性肌萎縮癥口服藥處方

來源:文匯報

昨天,記者從復旦大學附屬兒科醫(yī)院獲悉,該院開出國內第一張“利司撲蘭口服溶液用散”處方,一名來自寧夏的6月齡1型脊髓肌萎縮癥女患兒順利接受治療,成為全國首例接受口服治療的脊髓肌萎縮癥兒童。

由復旦兒科共同參與的治療罕見病脊髓肌萎縮癥新藥“利司撲蘭”的全球多中心臨床試驗研究FIREFISH在國際上取得新突破,成果于日在《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表。

1型脊髓肌萎縮癥是一種危及全身多器官、可致殘致死的罕見神經疾病,由運動神經元存活蛋白表達不足引起,孩子常在6月齡以內發(fā)病,無法獨坐。“利司撲蘭”作為全球首個獲批直接以RNA為靶點發(fā)揮作用的小分子藥物,通過特異地剪接修飾基因,可增加功能運動神經元生存(SMN)蛋白水。“利司撲蘭”能夠穿透血腦屏障,分布于中樞和外周,提高中樞和外周SMN蛋白水。

FIREFISH是在國內開展的第一個針對脊髓肌萎縮癥治療的臨床研究。中華醫(yī)學會兒科學分會罕見病學組組長、研究項目負責人之一、復旦大學附屬兒科醫(yī)院教授王藝介紹,該研究的第二部分將來自10個國家、14個研究中心的41名1-7月齡患兒作為研究對象,評估“利司撲蘭”治療的有效及安全。

研究結果顯示,治療12個月后,29%的患兒實現了無支撐獨坐5秒,在后續(xù)發(fā)表的24個月治療數據中,有61%嬰兒實現獨坐,78%嬰兒在12個月內實現了不同程度的運動里程碑式的突破。王藝說,除運動功能改善外,患兒12個月生存率也有顯著提高,對于呼吸、吞咽功能保留的臨床數據也非常振奮人心。

據悉,在FIREFISH研究中,復旦兒科貢獻了七分之一的病例,團隊成員高質量的研究執(zhí)行、量表評估、團隊協作能力,保障了臨床試驗順利進行,為該臨床試驗提供可靠的第一手研究數據,并為新藥成功研發(fā)作出重要貢獻。本次研究也為復旦兒科今后進行脊髓肌萎縮癥臨床試驗奠定堅實基礎,進一步推動該病診療、研究進程。

標簽: 復旦大學 兒科醫(yī)院 脊髓性肌萎縮癥口服藥 運動神經元

推薦

財富更多》

動態(tài)更多》

熱點

熟女俱乐部五十路六十路av | 国产精品成人精品久久久| www国产成人免费观看视频| 国产毛片久久久久久国产毛片| 中文字幕无码无码专区| 短裙公车被强好爽h吃奶| 麻豆传媒直播app| 欧美激情性视频高清在线观看| 无限资源在线观看片中文在线| 精品久久久久久久久久中文字幕 | 最近中文字幕大全免费版在线 | 小13箩利洗澡无码视频网站免费| 久久久精品妓女影院妓女网| 亚洲精品色情app在线下载观看| 久久9精品区-无套内射无码| 十大色情禁片免费观看影片| 曰本女人与公guo交酡视频a片| 在线看国产一区二区三区| 99久久精品国产一区二区三区| 父亲动漫在线观看完整版动漫| 亚洲香蕉成人av网站在线观看 | 激情亚洲一区国产精品| 亚洲av永久中文无码精品综合| 各种少妇正面着bbw撒尿视频| 无码少妇精品一区二区免费| 精品国产制服丝袜高跟| 日本aaaa片毛片免费观| 国产人妻人伦精品无码.麻豆| 国产精品免费a v片在线观看| 中文在线无码高潮潮喷| 欧美狂野另类xxxxoooo| 国精无码欧精品亚洲一区 | 丰满人妻熟妇乱又伦精品软件 | 免费观看黄色电影| 暴力调教一区二区三区| 巨熟乳波霸若妻在线播放| 全部免费毛片在线播放| 亚洲色久悠悠av在线观看| 久久免费的精品国产V∧| 护士张开腿被奷日出白浆| 无套内谢少妇毛片a片999|